00:00La porpora trombotica trombocitopenica è una microangiopatia trombotica,
00:04significa che il paziente ha numero delle piestrine basse e ha un'anemia emolitica.
00:11Quante persone? Da 1 a 6 persone in un milione della popolazione generale sono stati riportati.
00:19È una patologia molto grave, rara, si manifesta molto di più nelle donne dal 30 a 40 anni
00:25e normalmente questi sono i pazienti che hanno un livello di un enzima che si chiama ADAMS13 molto basso.
00:32Come si cura? Bisogna fare una diagnosi immediata e il trattamento deve essere in 24 ore,
00:38se non il rate della mortalità è molto alto.
00:42Per cui si fa plasmaferesi, si faceva plasmaferesi e si faceva anche immunosoppressione.
00:49Adesso si è capito nel mondo scientifico che questo trattamento potrebbe non essere sufficiente
00:56perché potrebbero esserci delle microtrombosi a livello cerebrale che danno dei danni a lungo termine.
01:04Per questo motivo qua si cerca di avere un prodotto, dei prodotti nuovi,
01:10di una evoluzione dal punto di vista farmacologica,
01:13che in realtà non permettono al glicoproteina ultra-large von Willeban factor
01:19a legare le piestrine.
01:21Appunto uno di questi prodotti, il primo che arriva nel mercato, si chiama Caplacizumab.
01:28E quindi in realtà Caplacizumab è capace di risolvere il sintomo
01:32ma la malattia ancora deve essere curata con plasma exchange, con immunosoppressore.
01:38Però chiaramente questo farmaco ci ha permesso cambiare completamente la mortalità, le recidive
01:44e avere una risposta immediata nei primi tre giorni.
01:47Ci dice quali sono le principali difficoltà che hanno i malati nella loro vita di tutti i giorni
01:54una volta che hanno avuto la diagnosi della malattia.
01:57Allora sostanzialmente il malato nella fase post-ricovero.
02:02i problemi che incontra sono problemi a livello sociale, pochissimi sono i problemi a livello assistenziale.
02:10È quello di avere la certezza di poter fare i controlli, quindi il follow-up.
02:15E fra questi un importante esame chiamato il test dell'Adams, come prima ci dicevano nella conferenza.
02:24Ecco, questo perché? Perché purtroppo nel nostro paese esistono 21 servizi sanitari regionali
02:32e non tutti e non sono uniformati uno con l'altro.
02:36Ogni regione decida a modo suo quelle a statuto speciale, quelle in piano di rientro
02:40e quelle dove invece ti danno di tutto e di più.
02:44E quindi questo è il grosso problema.
02:46A livello invece sociale abbiamo un problema che molti purtroppo quando si viene a sapere
02:53tendono a nascondere la malattia, ma questo accade anche in altre,
02:57io mi confronto con altre associazioni di altre malattie, accade anche nelle altre malattie.
03:04E quindi perché? Perché alcuni hanno già perso il lavoro,
03:08altri come prima abbiamo ascoltato cercano di trovare il lavoro,
03:11però quando sentono che sei malato ti dicono no guarda lascia perdere.
03:16E questi sono grossi problemi. Perché? Perché non avendo poi nemmeno la possibilità economica
03:21di potersi mantenere e poter affrontare qualche spesa,
03:30ritornando ai famosi servizi sanitari,
03:33io mi devo spostare dalla mia regione che non mi dà questa assistenza medica,
03:38quindi devo andare all'altra parte ma non ho soldi.
03:40e quindi ci sono molte persone che non riescono a controllarsi,
03:47non riescono a curarsi, ma questo è un po' rientriamo in quella fascia degli italiani
03:52che oramai quasi tutti conoscono.
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